Le NHS approuve le premier médicament contre la SEP améliorant la marche

Un traitement attendu depuis des années

L’annonce a été accueillie avec soulagement par les associations de patients britanniques. Selon NHS England, la fampridine devient le premier médicament contre la sclérose en plaques (SEP) officiellement approuvé pour améliorer la marche chez les adultes atteints de cette maladie neurodégénérative. La décision, rendue publique le 23 juillet, met fin à des années de disparité territoriale au Royaume-Uni : le traitement était déjà accessible au Pays de Galles, en Écosse et en Irlande du Nord, mais restait inaccessible via le NHS en Angleterre.

La fampridine agit comme un « amplificateur de signal » pour les nerfs endommagés par la SEP, facilitant la transmission des messages électriques vers les muscles des jambes. Contrairement aux traitements modificateurs de la maladie, elle ne ralentit pas la progression de la SEP mais vise directement les symptômes invalidants liés à la mobilité.

Qui peut en bénéficier et comment

Le médicament s’adresse aux adultes présentant un score d’invalidité EDSS (Expanded Disability Status Scale) compris entre 4 et 7. Cette échelle, utilisée internationalement, évalue le degré de handicap : un score de 4 correspond à une limitation significative de la marche sans aide, tandis qu’un score de 7 indique une incapacité à marcher plus de quelques mètres, même avec assistance.

Selon NHS England, le protocole prévoit une phase de test initiale de deux à quatre semaines. Seuls les patients constatant une amélioration claire de leur vitesse ou de leur endurance de marche poursuivront le traitement. Cette approche pragmatique vise à identifier rapidement les répondeurs, sachant que les essais cliniques ont démontré un bénéfice chez 43 % des participants.

Environ 5 000 personnes pourraient être éligibles en Angleterre dès la première année. Les médecins spécialistes en neurologie seront chargés de prescrire le médicament et de suivre les patients.

Une avancée majeure pour l’autonomie quotidienne

Pour les personnes atteintes de SEP, la perte de mobilité représente l’un des handicaps les plus lourds. La fatigue extrême, les troubles de l’équilibre et la faiblesse musculaire réduisent progressivement l’autonomie, affectant la vie professionnelle, sociale et familiale. Les associations de patients britanniques saluent une décision qui transforme concrètement le quotidien : pouvoir marcher plus longtemps signifie retrouver des gestes simples, comme se déplacer chez soi sans aide ou sortir faire des courses.

La MS Society UK, principale association britannique de soutien aux personnes atteintes de SEP, a qualifié cette approbation de « victoire pour des milliers de patients qui réclamaient un accès équitable ». Le MS Trust, autre organisation de référence au Royaume-Uni, a souligné que cette harmonisation entre les nations du Royaume-Uni était attendue depuis plusieurs années.

Contexte au Royaume-Uni : une maladie fréquente et mal comprise

Le Royaume-Uni compte l’une des plus fortes prévalences de sclérose en plaques au monde, avec environ 130 000 personnes diagnostiquées, selon les dernières estimations du MS Trust. L’Angleterre concentre la majorité des cas, en raison de son poids démographique. La SEP touche principalement les jeunes adultes, avec un diagnostic posé le plus souvent entre 20 et 40 ans, et affecte deux à trois fois plus de femmes que d’hommes.

La recherche britannique sur la SEP est particulièrement active, avec plusieurs centres d’excellence à Londres, Oxford et Édimbourg. Le NHS investit chaque année des dizaines de millions de livres dans les traitements modificateurs de la maladie, mais l’accès à des thérapies symptomatiques comme la fampridine restait limité par des considérations budgétaires et d’efficacité.

Cette décision du NHS s’inscrit dans une volonté affichée par le gouvernement britannique d’améliorer la prise en charge des maladies chroniques et de réduire les inégalités d’accès aux soins entre les différentes nations du Royaume-Uni. En France, la fampridine est déjà remboursée depuis 2011 sous le nom commercial Fampyra, bien que les systèmes de santé européens présentent des différences notables dans leurs critères d’approbation.

Un mécanisme d’action ciblé sur les nerfs endommagés

La fampridine appartient à la famille des bloqueurs des canaux potassiques. En termes simples, elle prolonge la durée pendant laquelle l’influx nerveux peut circuler le long des fibres nerveuses démyélinisées, c’est-à-dire celles dont la gaine protectrice (myéline) a été attaquée par le système immunitaire chez les patients atteints de SEP.

Cette action permet de compenser partiellement la perte de conduction nerveuse et d’améliorer la force et la coordination musculaires. Selon NHS England, les patients répondeurs rapportent une amélioration mesurable de leur vitesse de marche lors du test chronométré sur 25 pieds (environ 7,5 mètres), un indicateur clinique standard.

Le traitement se présente sous forme de comprimés à libération prolongée, pris deux fois par jour. Les effets secondaires les plus fréquents incluent des troubles urinaires, des vertiges et des maux de tête, mais restent généralement bien tolérés.

Disparités territoriales et équité d’accès

L’approbation en Angleterre résout une anomalie qui durait depuis plusieurs années. Au Pays de Galles, en Écosse et en Irlande du Nord, les patients avaient déjà accès à la fampridine via leurs systèmes de santé respectifs, créant une situation d’inégalité difficilement justifiable pour les associations.

Le NICE (National Institute for Health and Care Excellence), organisme britannique chargé d’évaluer le rapport coût-efficacité des traitements, avait initialement refusé de recommander le remboursement en Angleterre, jugeant le bénéfice insuffisant au regard du prix. Des négociations avec le laboratoire ont permis de réviser cette position, aboutissant à l’accord annoncé en juillet 2026.

Cette évolution reflète un débat plus large au Royaume-Uni sur les critères d’évaluation des médicaments : faut-il privilégier une amélioration mesurable mais partielle, ou exiger un bénéfice massif pour justifier un remboursement public ? Pour les associations, la réponse est claire : tout gain d’autonomie, même modeste, transforme la vie des patients atteints de maladies chroniques.

Prochaines étapes : déploiement et suivi des patients

Le NHS a annoncé que le traitement sera disponible de manière routinière dès cet été dans les services de neurologie anglais. Les médecins spécialistes recevront des directives cliniques précises pour identifier les patients éligibles et organiser la phase de test initiale.

Un suivi à long terme sera mis en place pour évaluer l’impact réel du médicament sur la qualité de vie et l’autonomie des patients. Les données collectées permettront d’affiner les recommandations et, le cas échéant, d’élargir les critères d’éligibilité si les résultats se confirment au-delà des essais cliniques.

Pour les patients français, cette approbation britannique ne change rien : la fampridine est remboursée en France depuis 2011. Mais elle illustre les différences de calendrier et de priorités entre les systèmes de santé européens, rappelant que l’innovation thérapeutique ne progresse pas au même rythme partout, même entre pays développés.

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